Definizione del farmaco orfano

DEFINIZIONE di "droga orfana"

Un farmaco o un prodotto biologico che tratta una condizione o malattia rara. Il programma di designazione della droga orfana da parte della FDA fornisce lo status orfano a farmaci e prodotti biologici (come un vaccino o un prodotto ematico) destinati a trattare, diagnosticare o prevenire malattie rare o condizioni che interessano meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, o che interessano più di 200.000 persone, ma non si prevede di recuperare i costi di sviluppo e commercializzazione di un farmaco per curare la condizione. Un farmaco orfano può essere un nuovo prodotto o un prodotto approvato che viene utilizzato per trattare una condizione rara.

La designazione di una droga orfana che è stata concessa non modifica il processo o i requisiti per ottenere l'approvazione di marketing, come studi completi per stabilire la sicurezza e l'efficacia del farmaco. Tuttavia, solo 25 milioni di persone soffrono di una delle 7.000 malattie o condizioni rare associate ai molti vantaggi di perseguire lo sviluppo di farmaci orfani come gli incentivi dell'OOPD, l'approvazione più rapida della FDA e il potenziale di addebito prezzi alti per il farmaco orfano - ha portato a numerose aziende che hanno entrato in gioco negli ultimi anni.

Le droghe orfane sono costantemente costate nelle sei cifre all'anno e, di conseguenza, quasi un terzo delle droghe orfane ha vendite annuali di oltre 1 miliardo di dollari, secondo Thomson Reuters. Il mercato delle droghe orfane è diventato un vantaggio per le aziende farmaceutiche, con una dimensione stimata di oltre $ 50 miliardi nel 2011 e un tasso di crescita del 25,8% all'anno nel primo decennio di questo millennio, contro il 20,1% farmaci non orfani.